基因疗法用于LCA治疗是安全的

点击次数： 发布时间：2008年10月29日 TAG:LCA治疗,基因疗法,

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Leber’s先天性黑矇是一种遗传性退行性视网膜病变，两项独立的实验性研究表明，基因疗法治疗先天性黑矇是安全的，并指出该疗法可能会改善先天性黑矇和其他视网膜病变所致的盲目患者的视力。
英国研究人员报道，3例患者因视网膜色素上皮基因65（RPE65）缺陷引起视力极其低下，在伦敦大学和Moorfields眼科医院接受基因疗法6个月后，其中一例患者视力提高，另外两例未出现不良反应，但视功能无任何改善。
另外，宾夕法尼亚大学费城儿童医院的研究人员给3例患者进行RPE65基因疗法，两周后，其中两例患者视力得到改善，另一例患者视网膜出现一个裂孔，可能是由于手术所致，但并不能影响患者视力。
以上两项研究在The New England Journal of Medicine第4期中报道，结果还表明对年轻患者使用更大的剂量会取得更好的效果。
美国该项研究的主要负责人Dr.Jean.Bennett和他的丈夫Dr.Albert
Maguire说：“目前将对更多的病人进行临床试验，并且进行随访检测疗效。”我们认为，如果在儿童时期，疾病进展之前进行治疗，效果会更显著。”
UCL眼科研究所人类分子遗传学教授Robin Ali负责人在英国的研究，他们已经开始治疗疾病晚期患者，采用低剂量注射到视力受损更为严重的眼球后部进行治疗，并以弱光环境作为预防措施。
Dr.Maguire和Dr.Bennet用基因工程改造的腺相关病毒作为载体，将正常的RPE65基因转入该基因发生突变的先天性黑矇患者体内。
2007年10月至2008年1月期间，有3位年龄分别是19岁、26岁、26岁的患者通过手术方式接受了基因治疗。基因载体由费城细胞和分子治疗重新的儿童医院配备。
Ali教授说：“这项技术用于动物试验是安全有效的，病情较轻者疗效更好，目前正在进行年轻患者的临床试验。现在说成功还为时尚早，但是我们期待有更多的发现。”

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